Introduction
Une des limites des chimiothérapies classiques est leur manque de sélectivité, altérant à la fois les cellules tumorales et les cellules saines, ce qui entraîne de nombreux effets indésirables, parfois limitant pour la poursuite du traitement en raison de leur gravité (Voir chapitre « cytotoxiques anti-cancéreux »). Le développement de la biologie moléculaire à la fin du 20e siècle a considérablement amélioré la connaissance du processus tumoral et a permis d'identifier des « cibles » thérapeutiques nouvelles comme des oncogènes, des antigènes de surfaces, des facteurs de croissance, des facteurs pro-angiogènique ou des facteurs de régulation de l'immunité anti-tumorale. Parallèlement, le développement du génie génétique a permis la mise au point du premier anticorps monoclonal, le rituximab, administrable par voie intraveineuse et utilisé en oncohématologie pour la première fois à la fin des années 1990. Il faudra attendre une dizaine d'année avant la mise au point de la première thérapie ciblée utilisable par voie orale et disponible en officine de ville (imatinib). Ces premiers médicaments ont été développés pour cibler directement les cellules cancéreuses. La mise en évidence du rôle majeur du microenvironnement tumoral et notamment de l'angiogenèse tumorale est à l'origine du développement d'une catégorie particulière de thérapies ciblées à savoir les anti-angiogéniques.
Actuellement, plus de 30 molécules anti-cancéreuses sont des thérapies ciblées, soit environ un tiers de l'ensemble des anti-cancéreux. La plupart des essais cliniques en cours ou à venir concernent des thérapies ciblées qui devraient représenter 50 % de l'arsenal thérapeutique anti-tumoral d'ici quelques années.
Sachant que la grande majorité des thérapies ciblées anti-cancéreuses orales sont ou seront disponibles en officine, le pharmacien doit avoir une bonne connaissance de ces molécules et de leur tolérance qui reste encore problématique même si des progrès considérables ont été réalisés par rapport aux chimiothérapies cytotoxiques.